Terapi untuk anak -anak dengan biaya AME tipe 1 hingga R $ 7 juta di jaringan pribadi
HAI Sistem Kesehatan Terpadu (SUS) akan menawarkan pengobatan dengan Zolgensma (Onasasenogeno Abeparvoveque) untuk bayi dengan Atrofi otot tulang belakang (AME) Tipe 1, penyakit langka yang mempengaruhi gerakan tubuh dan pernapasan.
Menurut Kementerian Kesehatanobat tersebut, dianggap sebagai salah satu yang paling mahal di dunia, dapat diindikasikan untuk pasien hingga 6 bulan yang tidak memiliki ventilasi mekanik invasif lebih dari 16 jam sehari.
Perkiraannya adalah bahwa terapi dimasukkan pada tahun 2023, sebagaimana ditetapkan dalam peraturan 6 Desember 2022. Tetapi hanya sekarang, dengan kesepakatan antara Kementerian dan Novartis, akan tersedia.
Folder dan apoteker yang ditandatangani Kamis lalu (20), perjanjian berbagi risiko berbasis kinerja. Akibatnya, pembayaran kementerian akan dikondisikan pada hasil pasien, yang akan dipantau oleh tim khusus – obat tersebut diberikan hanya dalam satu dosis, di mana virus memasukkan ke dalam tubuh bayi salinan yang berfungsi dari gen yang dipengaruhi oleh penyakit.
Perjanjian tersebut mengatur pembayaran terapi sebagai berikut: 40% dari total harga pada saat infus; 20% setelah 24 bulan infus, jika pasien mencapai kontrol leher; 20% setelah 36 bulan infus, jika pasien mencapai kontrol trunk (duduk setidaknya 10 detik tanpa dukungan; dan 20% setelah 48 bulan infus, jika keuntungan motor dipertahankan.
Pemerintah tidak mengungkapkan nilai. Dia hanya mengatakan dia menegosiasikan harga terendah dengan Novartis – Di jaringan pribadi, biaya Zolgensma hingga R $ 7 juta.
“Brasil menjadi bagian dari enam negara untuk memastikan obat ini dalam sistem publik. Perjanjian yang tidak dipublikasikan ini akan mengubah kehidupan keluarga -keluarga ini,” kata Menteri Kesehatan, Alexandre Padilha. Di antara 2,8 juta kelahiran hidup di negara ini pada tahun 2023, diperkirakan 287 memiliki AME, menurut data dari Institut Geografi dan Statistik Brasil (IBGE).
Mulai minggu depan, pasien akan dapat melakukan pemeriksaan persiapan di 28 layanan referensi untuk pengobatan AME di SUS. Protokol klinis pedoman terapeutik, memandu bagaimana pasien ini akan dibantu, akan diterbitkan dalam beberapa hari mendatang.
Ame
AME adalah penyakit langka yang mengganggu kemampuan untuk menghasilkan protein penting untuk kelangsungan hidup neuron motorik, yang bertanggung jawab untuk gerakan sukarela vital sederhana, seperti bernafas, menelan dan bergerak.
Di jaringan publik, pasien dengan tipe 1 dan 2 diobati dengan obat untuk nusinersen dan risdiplam kontinu. Menurut Kementerian Kesehatan, pada tahun 2024, obat -obatan ini memiliki lebih dari 800 resep yang dikeluarkan untuk perawatan.
